Riassunto
È ormai un concetto consolidato che i bambini non possono essere considerati come “piccoli adulti” sui quali utilizzare i farmaci semplicemente adattando la dose sulla base del peso, della superficie corporea o dell’età. La crescita, la maturazione degli organi e i cambiamenti metabolici che avvengono nel corso dell'infanzia e dell'adolescenza determinano sostanziali differenze tra adulti e bambini come anche nelle diverse fasi dell’età pediatrica che va dalla nascita, anche pretermine, fino ai 18 anni. Sostanziali differenze nella farmacodinamica e nella farmacocinetica (modalità ed entità di assorbimento, metabolismo, distribuzione ed eliminazione del farmaco) sono tali da richiedere studi biofarmaceutici clinici specifici che garantiscano sicurezza ed efficacia della terapia sulla popolazione pediatrica. In questo contesto è spesso necessario ricorrere a terapie personalizzate con dosaggi e formulazioni ad hoc per ogni paziente. Ciò è possibile grazie all’impiego di preparazioni galeniche a uso pediatrico che possono essere allestite nelle farmacie ospedaliere e anche territoriali per garantire la continuità terapeutica.
Parole chiave: medicinali pediatrici, sperimentazione clinica pediatrica, medicinali off-label, galenici pediatrici.
Summary
Problems of drug use in pediatrics: legislative and formulative aspects
Dosing regimens for pediatric population cannot be defined on the body weight, as children cannot be considered as “small adults”. The growth, organ development and metabolism changes occurring during childhood and adolescence are responsible for substantial differences between adults and children and also in the different phases of the pediatric age, including the period from birth, even preterm, up to 18 years. Substantial differences in pharmacodynamics and pharmacokinetics (rate and extent of absorption, metabolism, distribution and elimination of the drug) between children and adults require specific clinical "biopharmaceutical" studies in order to guarantee safety and efficacy of therapy in the pediatric population. In this context, it is often necessary to use personalized therapies that provide ad hoc dosages and suitable formulations for each pediatric patient. This is possible thanks to galenic preparations for pediatric use, which can be prepared both in hospital and territorial pharmacies, to ensure therapeutic continuity.
Key words: pediatric medicines, pediatric clinical trials, medicines off-label, pediatric galenic formulations.
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