Riassunto
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche in età pediatrica rappresenta un’opzione curativa cruciale sia per patologie onco-ematologiche che ereditarie. Il miglioramento nella selezione del donatore, nella terapia e profilassi della malattia da trapianto contro l’ospite e nella gestione delle complicanze infettive, hanno permesso di ridurre drasticamente la morbilità e mortalità correlata al trapianto. Negli ultimi anni, sia per i pazienti affetti da patologie onco-ematologiche che per i pazienti con patologie ereditarie, si è aggiunta anche la possibilità di ricevere terapie geniche. Queste permettono di modificare il DNA allo scopo di correggere il difetto alla base delle patologie considerate o di ingegnerizzare cellule del sistema immune rendendole capaci di riconoscere ed eliminare le cellule maligne. La presente revisione ha lo scopo di presentare le indicazioni al trapianto di cellule staminali in età pediatrica, alla luce delle recenti possibilità di ricorrere anche alla terapia genica o alla terapia con cellulare ingegnerizzate.
Parole chiave. Trapianto di cellule staminali, terapia genica, terapia cellulare, pediatria.
Summary
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation has significantly improved the prognosis of
children affected by onco-hematological diseases or some non-malignant disorders. The refinement in the criteria applied for donor selection, the implementation of novel strategies for prophylaxis and therapy of graft-versus-host disease, and the improvement in the diagnosis and treatment of infectious complications have markedly contributed to reducing transplant-related morbidity and mortality. Nowadays, patients with onco-hematological diseases or non-malignant disorders can also receive gene therapy, a promising option that aims to correct the defective gene via stem cell modification or to engineer an immune cell, enabling the identification and elimination of cancer cells. Herein, we review current indications for hematopoietic stem cell transplantation for malignant and non malignant disorders in pediatrics and provide a perspective of currently available gene and cellular therapies.
Key words. Hematopoietic stem cell transplantation, gene therapy, cell therapy, pediatrics.
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